产品名称：哌加他尼钠技术转让

一、药物基本情况

1.1申报类型及进度：已完成产品小试，属化药申请3.1类

1.2通用名：哌加他尼钠

1.3商品名：Pegaptanib

1.4成份：哌加他尼钠

1.5规格：0.3mg

1.6适应症：用于治疗老年性视网膜黄斑退行性病变。

1.7用法用量：

1.8剂型：注射剂（玻璃体内）

二、项目特点

哌加他尼钠是一种选择性血管内皮生产因子（vascular endothelial growth factor，VEGF）拮抗剂。

“Macugen是靶向湿性AMD的生物机制（underlying biology）的第一类治疗药物之一，”FDA代理局长Lester M. Crawford博士说。“Macugen为该病患者提供了另一种所需的治疗手段。”

年龄相关的黄斑变性（AMD）是发达地区导致老年患者失明的首要原因。血管内皮生长因子是刺激渗出性AMD异常血管生长和渗漏特性的关键介质中的一种。哌加他尼钠（Macugen）是渗出性AMD的一种新的治疗方法，并且已经表明它可保持约70%病例的视力。

研究者们对早期渗出性损害的患者在应用哌加他尼钠治疗54周后的临床结果进行了探索性分析。这一研究被称为“视力”（VISION， VEGF Inhibition Study in Ocular Neovascularization）。这些患者被分成两组。

　　研究者发现，在治疗54周后，在第1组患者中接受哌加他尼钠治疗的有76%视力丧失少于15个字母或3行（ETDRS视力表），而接受常规治疗的患者中却只有50%.在第2组中，这个比例分别为80%和57%.有些接受哌加他尼钠治疗的患者视力却有所提高。另外，接受常规治疗的AMD患者发生严重视力丧失的可能性于接受哌加他尼钠治疗的患者的10倍。

三、国内外研发状况

辉瑞公司首先研发，被FDA批准。

四、知识产权状况

本品不涉及侵犯他人专利的情况。

五、推荐依据及理由

AMD是一种导致严重和不可逆的视力丧失的视网膜疾病，是造成55岁以上人群失明的一个主要原因。如不予治疗，大多数受湿性AMD影响的眼睛可能恶化为机能性失明。湿性AMD占AMD的近10％，其病因是异常渗漏性血管的生长最终损害了负责中心视力的眼底区域，而中心视力是大多数精细视觉活动所必需的，包括阅读、驾驶和认人。两项关于Macugen的安全性和有效性的临床试验在湿性AMD患者中开展了两年。在这两项临床试验中，接受Macugen治疗的患者发生视力丧失的人数显著减少。与注射过程相关的严重不良事件包括感染、视网膜脱落和创伤性白内障。以Macugen治疗的患者中其它常被报告的不良事件是眼刺激、眼痛、眼结膜下出血和视力模糊。

临床研究表明,其治疗渗出性AMD疗效显著，且耐受性良好。

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